医薬品の作用には，有効成分が消化管などから吸収されて循環血液中に移行し，全身を巡って薬効をもたらす全身作用と，特定の狭い身体部位において薬効をもたらす局所作用とがある。内服した医薬品が全身作用を現わすまでには，消化管からの吸収，代謝と作用部位への分布という過程を経るため，ある程度の時間が必要であるのに対し，局所作用は医薬品の適用部位が作用部位である場合が多いため，反応は比較的速やかに現れる。
内服薬は全身作用を示すものが多いが，膨潤性下剤や生菌製剤等のように，有効成分が消化管内で作用するものもあり，その場合に現れる作用は局所作用である。また，胃腸に作用する薬であっても，有効成分が循環血液中に入ってから薬効をもたらす場合には，その作用は全身作用の一部であることに注意が必要である。
外用薬の場合，適用部位に対する局所的な効果を目的としていることが多い。また，坐剤，経皮吸収製剤等では，適用部位から吸収された有効成分が，循環血液中に移行して全身作用を示すことを目的として設計されたものも存在する。
副作用にも，全身作用によるものと局所作用によるものとがある。局所作用を目的とする医薬品によって全身性の副作用が生じたり，逆に，全身作用を目的とする医薬品で局所的な副作用が生じることもある。
医薬品が体内で引き起こす作用（薬効と副作用）を理解するには，使用された医薬品が体内でどのような挙動を示し，どのように体内から消失していくのか（薬物動態）に関する知識が不可欠である。
全身作用を目的とする医薬品では，その有効成分が消化管等から吸収されて，循環血液中に移行することが不可欠である。なお，循環血液中に移行せずに薬効を発揮する医薬品であっても，その成分が体内から消失する過程では，吸収されて循環血液中に移行する場合がある。
局所作用を目的とする医薬品の場合は，目的とする局所の組織に有効成分が浸透して作用するものが多い。
① 消化管吸収
内服薬のほとんどは，その有効成分が消化管から吸収されて循環血液中に移行し，全身作用を現す。錠剤，カプセル剤等の固形剤の場合，消化管で吸収される前に，錠剤等が消化管内で崩壊して，有効成分が溶け出さなければならないが，腸溶性製剤のような特殊なものを除き，胃で有効成分が溶出するものが大部分である。内服薬の中には，服用後の作用を持続させるため，有効成分がゆっくりと溶出するように作られているもの（徐放性製剤）もある。
有効成分は主に小腸で吸収される。一般に，消化管からの吸収は，濃度の高い方から低い方へ受動的に拡散していく現象である。有効成分の吸収量や吸収速度は，消化管内容物や他の医薬品の作用によって影響を受ける。また，有効成分によっては消化管の粘膜に障害を起こすものもあるため，食事の時間と服用時期との関係が，各医薬品の用法に定められている。
全身作用を目的としない内服薬は，本来，有効成分が消化管から吸収されることによって薬効を発揮するわけではなく，有効成分はそのまま糞便中に排泄されることとなるが，中には消化管内を通過する間に結果的に吸収されてしまうものがある。その場合，循環血液中に移行した有効成分によって，好ましくない作用（副作用）を生じることがある。
② 内服以外の用法における粘膜からの吸収
内服以外の用法で使用される医薬品には，適用部位から有効成分を吸収させて，全身作用を発揮させることを目的とするものがある。
坐剤はその代表的な例である。肛門から医薬品を挿入することにより，直腸内で溶解させ，薄い直腸内壁の粘膜から有効成分を吸収させるものである。直腸の粘膜下には静脈が豊富に分布して通っており，有効成分は容易に循環血液中に入るため，内服の場合よりも全身作用が速やかに現れる。また，口に含むため内服と混同されやすいが，抗狭心症薬のニトログリセリン（舌下錠，スプレー）や禁煙補助薬のニコチン（咀嚼剤）のように，有効成分が口腔粘膜から吸収されて全身作用を現すものもある。
これらの部位を通っている静脈血は肝臓を経由せずに心臓に至るため，吸収されて循環血液中に入った成分は，初めに肝臓で代謝を受けることなく全身に分布する。ただ，医薬品によっては，適用部位の粘膜に刺激等の局所的な副作用を生じることがある。したがって，そのような副作用を回避するため，また，その有効成分の急激な吸収による全身性の副作用を回避するため，粘膜に障害があるときは使用を避けるべきである。
鼻腔の粘膜に医薬品を適用する場合も，その成分は循環血液中に入るが，一般用医薬品には全身作用を目的とした点鼻薬はなく，いずれの医薬品も，鼻腔粘膜への局所作用を目的として用いられている。しかし，鼻腔粘膜の下には毛細血管が豊富なため，点鼻薬の成分は循環血液中に移行しやすく，また，坐剤等の場合と同様に，初めに肝臓で代謝を受けることなく全身に分布するため，全身性の副作用を生じることがある。
眼の粘膜に適用する点眼薬は，鼻涙管を通って鼻粘膜から吸収されることがある。従って，眼以外の部位に到達して副作用を起こすことがあるため，場合によっては点眼する際には目頭の鼻涙管の部分を押さえ，有効成分が鼻に流れるのを防ぐ必要がある。
咽頭の粘膜に適用する含嗽薬（うがい薬）等の場合は，その多くが唾液や粘液によって食道へ流れてしまうため，咽頭粘膜からの吸収が原因で全身的な副作用が起こることは少ない。ただし，アレルギー反応は微量の抗原でも生じるため，点眼薬や含嗽薬（うがい薬）等でもショック（アナフィラキシー）等のアレルギー性副作用を生じることがある。
③ 皮膚吸収
皮膚に適用する医薬品（塗り薬，貼り薬等）は，適用部位に対する局所的な効果を目的とするものがほとんどである。殺菌消毒薬等のように，有効成分が皮膚の表面で作用するものもあるが，有効成分が皮膚から浸透して体内の組織で作用する医薬品の場合は，浸透する量は皮膚の状態xlii，傷の有無やその程度などによって影響を受ける。
通常は，皮膚表面から循環血液中へ移行する量は比較的少ないが，粘膜吸収の場合と同様に，血液中に移行した有効成分は，肝臓で代謝を受ける前に血流に乗って全身に分布するため，適用部位の面積（使用量）や使用回数，その頻度などによっては，全身作用が現れることがある。また，アレルギー性の副作用は，適用部位以外にも現れることがある。
代謝とは，物質が体内で化学的に変化することであるが，有効成分も循環血液中へ移行して体内を循環するうちに徐々に代謝を受けて，分解されたり，体内の他の物質が結合するなどして構造が変化する。その結果，作用を失ったり（不活性化），作用が現れたり（代謝的活性化），あるいは体外へ排泄されやすい水溶性の物質に変化したりする。
排泄とは，代謝によって生じた物質（代謝物）が尿等で体外へ排出されることであり，有効成分は未変化体のままで，あるいは代謝物として，腎臓から尿中へ，肝臓から胆汁中へ，又は肺から呼気中へ排出される。体外への排出経路としては，その他に汗中や母乳中などがあるが，体内からの消失経路としての意義は小さい。ただし，有効成分の母乳中への移行は，乳児に対する副作用の発現という点で，軽視することはできない。
① 消化管で吸収されてから循環血液中に入るまでの間に起こる代謝
経口投与後，消化管で吸収された有効成分は，消化管の毛細血管から血液中へ移行する。
その血液は全身循環に入る前に門脈という血管を経由して肝臓を通過するため，吸収された有効成分は，まず肝臓に存在する酵素の働きにより代謝を受けることになる。したがって，全身循環に移行する有効成分の量は，消化管で吸収された量よりも，肝臓で代謝を受けた分だけ少なくなる（これを肝初回通過効果
(first-pass effect) という）。肝機能が低下した人では医薬品を代謝する能力が低いため，正常な人に比べて全身循環に到達する有効成分の量がより多くなり，効き目が過剰に現れたり，副作用を生じやすくなったりする。
なお，薬物代謝酵素の遺伝子型には個人差がある。
② 循環血液中に移行した有効成分の代謝と排泄
循環血液中に移行した有効成分は，主として肝細胞の薬物代謝酵素によって代謝を受ける。多くの有効成分は血液中で血漿タンパク質と結合して複合体を形成しており，複合体を形成している有効成分の分子には薬物代謝酵素の作用で代謝されず，またトランスポーターxlvによって輸送されることもない。したがって，代謝や分布が制限されるため，血中濃度の低下は徐々に起こる。
循環血液中に存在する有効成分の多くは，未変化体又は代謝物の形で腎臓から尿中に排泄される。従って腎機能が低下した人では，正常の人よりも有効成分の尿中への排泄が遅れ，血中濃度が下がりにくい。そのため，医薬品の効き目が過剰に現れたり，副作用を生じやすくなったりする。また，排泄の過程においても血漿タンパク質との複合体形成は重要な意味を持つ。複合体は腎臓で濾過されないため，有効成分が長く循環血液中に留まることとなり，作用が持続する原因となる。
循環血液中に移行した有効成分は，血流によって全身の組織・器官へ運ばれて作用するが，多くの場合，標的となる細胞に存在する受容体，酵素，トランスポーターなどのタンパク質と結合し，その機能を変化させることで薬効や副作用を現す。そのため，医薬品が効果を発揮するためには，有効成分がその作用の対象である器官や組織の細胞外液中あるいは細胞内液（細胞質という）中に，一定以上の濃度で分布する必要がある。これらの濃度に強く関連するのが血中濃度である。医薬品が摂取された後，成分が吸収されるにつれてその血中濃度は上昇し，ある最小有効濃度（閾値）を超えたときに生体の反応としての薬効が現れる。血中濃度はある時点でピーク（最高血中濃度）に達し，その後は低下していくが，これは代謝・排泄の速度が吸収・分布の速度を上回るためである。やがて，血中濃度が最小有効濃度を下回ると，薬効は消失する。
一度に大量の医薬品を摂取したり，十分な間隔をあけずに追加摂取したりして血中濃度を高くしても，ある濃度以上になるとより強い薬効は得られなくなり，薬効は頭打ちとなるが，一方，有害な作用（副作用や毒性）は現れやすくなる。
全身作用を目的とする医薬品の多くは，使用後の一定期間，その有効成分の血中濃度が，最小有効濃度と毒性が現れる濃度域（危険域，中毒域ともいう）の間の範囲（有効域，治療域ともいう）に維持されるよう，使用量及び使用間隔が定められている。
医薬品の作用には，全身作用と局所作用とがあることは前に述べたが，有効成分の性状はさまざまであり，それぞれに特徴がある。医薬品がどのような形状で使用されるかは，その医薬品の使用目的と有効成分の性状とに合わせて決められる。そうした医薬品の形状のことを剤形という。
有効成分を消化管から吸収させ，全身に分布させることにより薬効をもたらすための剤形としては，錠剤（内服），口腔用錠剤，カプセル剤，散剤・顆粒剤，経口液剤・シロップ剤等がある。
これらの剤形の違いは，使用する人の利便性を高めたり，有効成分が溶け出す部位を限定したり，副作用を軽減したりすることに関連する。そのため，医薬品を使用する人の年齢や身体の状態等の違いに応じて，最適な剤形が選択されるよう，それぞれの剤形の特徴を理解する必要がある。
有効成分を患部局所に直接適用する剤形としては，軟膏剤，クリーム剤，外用液剤，貼付剤，スプレー剤等がある。これらの多くは，有効成分が同じであっても，配合されている添加剤等に違いがあり，剤形によっては症状を悪化させてしまう場合もあるため，患部の状態に応じて適切な剤形が選択されなければならない。
主な剤形に関する一般的な特徴は以下の通りであるが，特定の部位に使用される剤形や，剤形の違いが薬効や副作用に大きく影響する重要な医薬品については，第３章（主な医薬品とその作用）を参照して問題作成のこと。
錠剤は，内服用医薬品の剤形として最も広く用いられている。一定の形状に成型された固形製剤であるため，飛散させずに服用できる点や，有効成分の苦味や刺激性を口中で感じることなく服用できる点が主な特徴となっている。一方，一定の大きさがある固形製剤であるため，高齢者，乳幼児等の場合，飲み込みにくいことがある。
錠剤（内服）を服用するときは，適切な量の水（又はぬるま湯）とともに飲み込まなければならない。水が少なかったり，水なしで服用したりすると，錠剤が喉や食道に張り付いてしまうことがあり，薬効が現れないのみならず，喉や食道の粘膜を傷めるおそれがある。錠剤（内服）は，胃や腸で崩壊し，有効成分が溶出することが薬効発現の前提となる。したがって例外的な場合を除いて，口中で噛み砕いて服用してはならない。特に腸内での溶解を目的として錠剤表面をコーティングしているもの（腸溶錠）の場合等は，厳に慎まなければならない。
① 口腔内崩壊錠
口の中の唾液で速やかに溶ける工夫がなされているため，水なしで服用することができる。固形物を飲み込むことが困難な高齢者や乳幼児，水分摂取が制限されている場合でも，口の中で溶かした後に，唾液と一緒に容易に飲み込むことができる。
② チュアブル錠
口の中で舐めたり噛み砕いたりして服用する剤形であり，水なしでも服用できる。
③ トローチ，ドロップ
薬効を期待する部位が口の中や喉であるものが多い。飲み込まずに口の中で舐めて，徐々に溶かして使用する。
錠剤のように固形状に固めず，粉末状にしたものを散剤，小さな粒状にしたものを顆粒剤という。錠剤を飲み込むことが困難な人にとっては錠剤よりも服用しやすいが，口の中に広がって歯（入れ歯を含む。）の間に挟まったり，また，苦味や渋味を強く感じる場合がある。
散剤等を服用するときは，飛散を防ぐため，あらかじめ少量の水（又はぬるま湯）を口に含んだ上で服用したり，何回かに分けて少しずつ服用するなどの工夫をするとよい。口中に散剤等が残ったときには，さらに水などを口に含み，口腔内をすすぐようにして飲み込む。
また，顆粒剤は粒の表面がコーティングされているものもあるので，噛み砕かずに水などで飲み込む。
経口液剤は，液状の剤形のうち，内服用の剤形である。固形製剤よりも飲み込みやすく，また，既に有効成分が液中に溶けたり分散したりしているため，服用後，比較的速やかに消化管から吸収されるという特徴がある。有効成分の血中濃度が上昇しやすいため，習慣性や依存性がある成分が配合されているものの場合，本来の目的と異なる不適正な使用がなされることがある。
経口液剤では苦味やにおいが強く感じられることがあるので，小児に用いる医薬品の場合，白糖等の糖類を混ぜたシロップ剤とすることが多い。
カプセル剤は，カプセル内に散剤や顆粒剤，液剤等を充填した剤形であり，内服用の医薬品として広く用いられている。固形の製剤であるため，その特徴は錠剤とほぼ同様であるが，カプセルの原材料として広く用いられているゼラチンはブタなどのタンパク質を主成分としているため，ゼラチンに対してアレルギーを持つ人は使用を避けるなどの注意が必要である。
また，水なしで服用するとゼラチンが喉や食道に貼り付くことがあるため，必ず適切な量の水（又はぬるま湯）とともに服用する。
軟膏剤，クリーム剤，外用液剤，貼付剤，スプレー剤等があるが，それぞれの剤形の特性が薬効や副作用に影響する。
① 軟膏剤，クリーム剤
基剤の違いにより，軟膏剤とクリーム剤に大別される。有効成分が適用部位に留まりやすいという特徴がある。一般的には，適用する部位の状態に応じて，軟膏剤は，油性の基剤で皮膚への刺激が弱く，適用部位を水から遮断したい場合等に用い，患部が乾燥していてもじゅくじゅくと浸潤していても使用できる。また，クリーム剤は，油性基剤に水分を加えたもので，患部を水で洗い流したい場合等に用られるが，皮膚への刺激が強いため傷等への使用は避ける必要がある。
② 外用液剤
外用の液状製剤である。軟膏剤やクリーム剤に比べて，患部が乾きやすいという特徴がある。また，適用部位に直接的な刺激感等を与える場合がある。
③ 貼付剤
皮膚に貼り付けて用いる剤形であり，テープ剤及びパップ剤がある。適用部位に有効成分が一定時間留まるため，薬効の持続が期待できる反面，適用部位にかぶれなどを起こす場合もある。
④ スプレー剤
有効成分を霧状にする等して局所に吹き付ける剤形である。手指等では塗りにくい部位や，広範囲に適用する場合に適している。